Premieră mondială: diabet de tip 1, vindecat cu ajutorul celulelor stem
Pentru prima oară, un tratament experimental cu celule stem a reușit să inverseze diabetul zaharat de tip 1. „Minunea” a s-a produs în cazul unei tinere din China, având loc în cadrul unui studiu clinic. Este o veste extraordinară pentru toate persoanele care suferă de această boală autoimună, dar mai ales pentru părinții copiilor care primesc acest diagnostic descumpănitor. Acum, speranța unei vindecări devine palpabilă.
11.10.2024
Timp estimat de citire:
3 minute, 54 secundeMajoritatea persoanelor cu diabet de tip 1 nu pot inversa boala și nici nu pot ajunge la o remisiune spontană. Tot ce pot face este să își gestioneze nivelul de zahăr din sânge, făcând injecții cu insulină, adoptând o dietă sănătoasă și făcând exerciții fizice regulate. Ei bine, lucrurile sunt pe cale să se schimbe fundamental. Tratamentul succes al unei tinere din China, recent anunțat, aduce posibilitatea unui leac universal surprinzător de aproape.
Evoluție remarcabilă, cu potențial extraordinar
În iunie 2023, medicii i-au injectat pacientei aproximativ 1,5 milioane de celule producătoare de insulină în mușchii abdominali. Comunitatea de celule a fost reprogramată cu atenție, pornind de la celule stem ale pacientei.
Două luni și jumătate mai târziu, dependența de insulină injectată, pe care pacienta o avea de o viață, a luat sfârșit, inversând complet diabetul ei greu de controlat, de mai mulți ani.
La mai mult de patru luni de la transplant, corpul ei producea suficientă insulină în mod natural pentru a o menține într-un interval sigur de glucoză în sânge pentru mai mult de 98% din zi.
Dacă această pacientă va continua să producă insulină în mod natural în următorii ani, ea ar putea fi declarată „vindecată” și va deveni, astfel, primul caz de succes în acest sens, înregistrat în literatura științifică.
Celule stem pluripotente, create diferit
Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar al organismului atacă grupuri de celule din pancreas care produc insulină, numite insule pancreatice. Transplantul de insule pancreatice sau de pancreas de la un donator poate fi curativ în unele cazuri selective, dar este o opțiune extremă și potențial periculoasă. În plus, nu există suficienți donatori pentru a face această procedură accesibilă milioanelor de oameni cu această boală autoimună la nivel mondial.
De mai bine de două decenii, oamenii de știință au încercat să transforme celulele din țesuturile adulte complet dezvoltate într-o stare „albă”, cunoscută sub numele de celule stem pluripotente induse și, la rândul lor, să le transforme în celule producătoare de insulină.
Cu toate acestea, a afla cum să faci acest lucru cu precizie este extrem de dificil. Produsul final nu corespunde întotdeauna cu adevăratele insule pancreatice.
Cercetătorii din China au încercat o nouă abordare, despre care spun că le oferă un control mai mare. În loc să introducă proteine în celulele stem, care declanșează anumite expresii genice, reprogramând țesuturile adulte în starea „albă”, echipa implicată în studiu a creat celule stem pluripotente induse, folosind mici molecule.
Un caz de diabet de tip 1 complicat, fără prea multe opțiuni
După ce au testat tehnica pe șoareci și primate non-umane, cu succes și siguranță, echipa de cercetători a obținut aprobarea pentru un studiu clinic uman. Studiul este în desfășurare, în prezent fiind înrolate doar trei persoane.
Una dintre aceste persoane este o femeie de 26 de ani, care a fost diagnosticată cu diabet de tip 1 la vârsta de 14 ani, ale cărei rezultatele, după un an în cadrul studiului, fac obiectul valului de entuziasm care a cuprins lumea medicală.
Anterior, această pacientă a suferit un transplant de pancreas pentru hipoglicemie severă, dar organul a trebuit să fie îndepărtat din cauza „complicațiilor trombotice severe”. Până acum, transplantul de celule stem pare să funcționeze mai bine, alături de medicamentele ei imunosupresoare.
Cercetătorii din China planifică deja extinderea studiului la noi pacienți. „În ansamblu, descoperirile susțin continuarea studiilor clinice în această direcție și marchează un pas înainte în realizarea potențialului terapiei celulare personalizate… pentru tratarea bolilor”, scriu cercetătorii din China.
Descoperirile se alătură altor câteva studii clinice recente care sugerează că merită continuarea cercetărilor privind transplanturile de celule stem. De exemplu, într-un studiu din SUA, o duzină de pacienți cu diabet de tip 1 au fost injectați cu insule pancreatice create din celule stem donate. Grupul a fost, de asemenea, tratat cu imunosupresoare. Toți cei 12 participanți au început să producă insulină în mod natural atunci când glucoza a intrat în fluxul sangvin, conform rezultatelor preliminare.
Studiul a fost publicat în Cell.
În ce poziție e bine să iei medicamentele, pentru efecte rapide
24.10.2024